『EPIDIOLEX®（エピディオレックス）』とは？ドラベ症候群やレノックス・ガストー症候群に対する成分、効果、安全性に関する総合ガイド

EPIDIOLEX（エピディオレックス）は、カンナビジオール（CBD）を有効成分とする、特定の難治性てんかん症候群に対する初めての植物由来の医薬品です。米国食品医薬品局（FDA）により承認されたこの薬は、ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群、結節性硬化症に対して使用され、発作を劇的に減少させることが報告されています​ 。

有効成分：カンナビジオール（CBD）
EPIDIOLEXの主要な有効成分はカンナビジオール（CBD）であり、1mLあたり100mgが含まれています。CBDは大麻植物から抽出され、精神活性作用を持つTHCとは異なり、精神に影響を与えず、てんかん発作の抑制に効果的です。この成分はFDAにより承認されており、安全性と有効性が確認されています。

不活性成分：補助的成分の役割

1. 無水エタノール
   • 配合割合: 7.9% w/v
   • 目的: 溶媒として使用され、CBDの溶解性を高める役割を果たします。また、製品の保存期間を延ばすための保存料としても機能します。
2. セサミ油（ゴマ油）
   • 目的: キャリアオイルとして使用され、CBDの安定性を保ち、体内での吸収を促進します。セサミ油は栄養価が高く、医薬品や食品にも広く利用されています。
3. スクラロース
   • 目的: 人工甘味料であり、製品の服用を容易にするために使用されます。スクラロースはカロリーを含まず、血糖値に影響を与えないため、幅広い人々が安全に使用できます。
4. ストロベリーフレーバー
   • 目的: 製品の味を改善し、特に子供が服用しやすくするために使用されます。

適応症：EPIDIOLEXは、ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群、結節性硬化症に対してFDAにより承認された医薬品です。これらの難治性てんかん症候群は、従来の抗てんかん薬に反応しにくく、発作が頻発することが特徴です。臨床試験により、EPIDIOLEXが発作の頻度を顕著に減少させる効果が確認されています​ 。

作用機序：EPIDIOLEXの有効成分であるCBDは、エンドカンナビノイドシステムを介して神経細胞の過剰な興奮を抑制します。これにより、神経伝達物質の放出が調整され、発作の発生を抑えると考えられています。また、CBDは炎症反応を抑制し、神経系全体の機能を改善する効果も期待されています​ 。

主要な研究の要約: EPIDIOLEXの効果は、複数の大規模な臨床試験で検証されています。これらの試験では、ドラベ症候群やレノックス・ガストー症候群、結節性硬化症の患者に対する発作の頻度が顕著に減少することが確認されました。

• ドラベ症候群の試験では、EPIDIOLEXを投与された患者の約43%が発作の頻度が50%以上減少しました。
• レノックス・ガストー症候群の試験でも、EPIDIOLEXが発作の頻度を有意に減少させることが確認されています。臨床試験において、発作の減少は最大40%に達しました。

これらの試験結果は、EPIDIOLEXが従来の抗てんかん薬に反応しにくい患者にとって有効な治療法であることを示しています。

成分の有効性: EPIDIOLEXの主要成分であるCBDは、てんかん発作の抑制効果を持つだけでなく、抗炎症作用や神経保護作用も確認されています。これにより、てんかん症状の緩和に加え、神経細胞の損傷を防ぐ効果が期待されています。

安全性プロファイル: 臨床試験では、EPIDIOLEXの安全性も評価されています。主な副作用として、眠気、食欲減退、下痢、発熱、嘔吐、疲労感、発疹などが報告されています。特に、20 mg/kg/日を投与された患者の約12%で治療の中止が必要となる副作用が発生しましたが、これらの副作用は比較的軽度であり、治療の継続が可能な範囲で管理されることが多いとされています。

承認プロセス: EPIDIOLEXは、厳格な臨床試験を経て、2018年に米国食品医薬品局（FDA）から初めて承認されたカンナビス由来の医薬品です。この承認により、EPIDIOLEXはレノックス・ガストー症候群やドラベ症候群の治療に使用されるようになりました。2020年には、結節性硬化症（TSC）の治療にも適応が拡大されました。さらに、2019年には欧州連合（EU）でも承認され、「Epidyolex」の商品名で市場に導入されています​ (pharmaphorum)​ (MJBizDaily)。

法的考察: EPIDIOLEXは、他のCBD製品と異なり、医薬品として厳しく規制されています。一般的なCBD製品がサプリメントとして販売されているのに対し、EPIDIOLEXは医師の処方が必要であり、その使用は厳格に管理されています。これは、製品の効果と安全性が臨床試験によって確認され、FDAや欧州医薬品庁（EMA）などの規制当局によって承認されているためです​ (MJBizDaily)。

市場規模と国際承認: EPIDIOLEXは、米国、EU5（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、イギリス）、および日本を含む主要7か国（7MM）で承認されています。市場の拡大に伴い、EPIDIOLEXの売上は2019年の$296百万ドルから2020年には$510百万ドルに達し、今後も成長が見込まれています​ (pharmaphorum)​ (Research and Markets)。

日本での承認状況: 2024年現在、日本においては、EPIDIOLEXはまだ承認されていませんが、臨床試験が進行中です。現在、日本での市場投入に向けた承認プロセスが進行している段階です​ 。

ケーススタディ: EPIDIOLEXを使用した患者の多くは、発作の頻度が著しく減少し、生活の質が向上したと報告しています。特に、従来の治療法で十分な効果が得られなかった患者にとって、EPIDIOLEXは画期的な治療法として評価されています。これにより、多くの患者が日常生活を取り戻すことができています​ 。

患者体験: 実際にEPIDIOLEXを使用している患者やその家族からのフィードバックでは、初期に副作用があるものの、継続的な使用で効果が安定することが多いとされています。また、医師の指導の下で適切に使用されることで、治療の安全性が確保されていると強調されています。特に、定期的な血液検査を通じて肝機能の状態を監視しながら治療を続けることで、副作用を最小限に抑えることが可能です​。

EPIDIOLEXの最大の利点は、その効果の高さです。特に、レノックス・ガストー症候群やドラベ症候群、結節性硬化症など、従来の治療法では効果が見られなかった患者に対して、発作の頻度を劇的に減少させることができます。従来の抗てんかん薬に反応しない特定の難治性てんかんに対して特に有効とされています。また、他の抗てんかん薬と併用することで、相乗効果が期待できる場合もあります。

CBDアイソレートとは、大麻草（ヘンプ）からCBD成分のみを抽出した状態のもので、無味無臭のパウダー状です。EPIDIOLEXとの違いは、基本的には無いと考えて良いと思われます。理由としては、EPIDIOLEXの主成分はCBDアイソレートである為です。ゴマ油やイチゴ味などの違いを除けば、基本的に同一です。油脂を使用する事で、吸収率の違いなどは発生しますが、これは、同様にゴマ油と一緒に摂取すれば全く同じ事で、MCTオイル（ココナッツ由来）などを代用する事も可能です。ＭＣＴオイルは吸収率が高く、酸化もしにくいという特徴があります。

ブロードスペクトラムとは、大麻草から抽出される成分からTHCを除去したものです。各カンナビノイドのアイソレートを組み合わせたものや大麻草からの抽出物からTHCのみを除去したものまで、様々な形態がありますが、日本では、THCの規制が厳しい為、各アイソレートを組み合わせたブロードスペクトラムが一般的です。

ブロードスペクトラムの特徴は、アントラージュ効果にあります。これによって、CBD単体では得られない、またはCBDの効果を増幅させる可能性が有ります。

実際、てんかん患者において、EPIDIOLEXでは効果が得られなかった場合でもブロードスペクトラムで効果が得られるケースは多くあります。

EPIDIOLEXは、カンナビジオール（CBD）を有効成分とする初の植物由来医薬品として、難治性てんかん症候群の治療に新たな希望をもたらしました。特にドラベ症候群やレノックス・ガストー症候群など、従来の治療法で効果が得られなかった患者に対して、発作の頻度を劇的に減少させることが確認されており、その臨床的な有効性が支持されています。

EPIDIOLEXの登場は、CBDを中心とした医薬品の研究と応用が進むきっかけとなり、将来的には他の難治性疾患や症状に対する新しい治療法の開発にも寄与する可能性があります。また、EPIDIOLEXがフルスペクトラムCBDオイルとは異なる成分構成と効果メカニズムを持つことから、患者の個別ニーズに応じた選択肢の提供が可能となり、医療の多様化に貢献しています。

今後、EPIDIOLEXがさらに広範な疾患や症状に対して適応拡大されることが期待されており、その効果と安全性のさらなる研究が進むことで、より多くの患者が恩恵を受けることが可能になるでしょう。同時に、CBDを含む製品や治療法に対する社会的な理解と受け入れも進むことが予想され、EPIDIOLEXはその象徴的な存在となるでしょう。

1. pharmaphorum
   URL: https://pharmaphorum.com/news/epidiolex-cbd-seizure-epilepsy/
2. MJBizDaily
   URL: https://mjbizdaily.com/epidiolex-first-fda-approved-cbd-medicine/
3. Research and Markets
   URL: https://www.researchandmarkets.com/reports/epidiolex-market-size-share-trends-analysis-report/
4. FDA (米国食品医薬品局)
   URL: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-comprised-active-ingredient-derived-marijuana-treat-rare-severe-forms
5. EPIDIOLEX®公式サイト
   URL: https://www.epidiolex.com